Un traitement porteur despoir contre la mucoviscidose

first_imgUn traitement porteur d’espoir contre la mucoviscidose Selon les essais cliniques dont les résultats ont été publiés hier, l’Ivacaftor, un nouveau traitement contre la mucoviscidose, se montre très prometteur. Les auteurs de l’étude soulignent que cette thérapie marque une avancée clé contre cette maladie héréditaire, incurable et rare.C’est un véritable espoir pour tous les personnes souffrant de mucoviscidose. L’Ivacaftor, un traitement par voie orale encore en phase d’essai, a montré une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires dont souffrent les malades. Ajouté à cela, il a également agi contre les autres symptômes de la maladie, assurent les chercheurs qui viennent tout juste de publier de nouveaux résultats.À lire aussiMucoviscidose : espérance de vie, symptômes, traitement, de quoi s’agit-t-il ?”C’est la première fois qu’une thérapie agit sur le mécanisme de la mucoviscidose à la différence des autres traitements existants qui s’attaquent seulement aux complications de la maladie”, soulignent les auteurs de cette étude parue aujourd’hui dans le New England Journal of Medicine. Ils ont obtenu ces résultats au cours d’un essai de phase 3 (la dernière étape avant le feu vert des autorités pour une mise sur le marché) réalisé auprès de 161 participants âgés de douze ans et plus, tous porteurs d’une mutation génétique rare dite G551D qui affecte de 4 à 5% des personnes atteintes de mucoviscidose. Cette forme touche de 1.200 à 1.500 personnes aux Etats-Unis et de 2.800 à 3.500 dans le monde. Le défaut génétique G551D qui la provoque entraîne un dysfonctionnement d’une protéine dont la conséquence est un déséquilibre entre le sel et l’eau dans l’organisme. Cela provoque une hypersécrétion de mucus visqueux qui bloque les conduits des organes atteints pouvant prédisposer le sujet à des infections respiratoires mortelles, rapporte l’AFP. “Une avancée significative” Or, les personnes ayant pris de l’Ivacaftor deux fois par jour pendant 48 semaines ont connu une amélioration notable de plusieurs paramètres clé d’évaluation de la maladie, comparativement au groupe témoin traité avec un placebo, rapporte romandie.com. Comme le souligne ainsi le Dr Michael Lonstan, un des auteurs de l’étude, “l’Ivacaftor représente une avancée significative dans le traitement de la fibrose kystique”, l’autre nom de la mucoviscidose, puisque “l’essai clinique montre que ce traitement peut offrir en toute sécurité des bienfaits durables aux patients porteurs de la mutation génétique G551D qu’il cible”.Le 3 novembre 2011 à 14:25 • Maxime Lambertlast_img

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